Le promesse della terapia genica

La terapia genica consiste nel trasferimento di materiale genetico allo scopo di prevenire o curare una determinata malattia, nel trasferire cioè la versione sana del gene anomalo in modo da rimediare al difetto. Può essere applicata a cellule somatiche e a cellule germinali. La prima tappa verso la terapia genica è costituita dal riconoscimento del gene responsabile della malattia per procedere poi all’isolamento (grazie alle tecniche della biologia molecolare è possibile ottenere un segmento di DNA contenente il gene in questione).

Nonostante tutti i protocolli di terapia si basino sugli stessi principi e abbiano metodiche simili, ogni malattia richiede una differente metodica, non solo per l’isolamento dei geni coinvolti, ma soprattutto per la differenza delle cellule bersaglio. Ogni patologia presenta quindi delle problematiche tecniche peculiari.

Le malattie candidate alla cura con terapia genica sono quelle monogeniche (come la fibrosi cistica, ipercolosterolemia familiare, emofilia B, ada-scid), il cancro (tumori del tessuto nervoso, melanomi, tumori ematologici, sarcomi, tumori gastrointestinali, uro-genitali e ginecologici), le malattie infettive come l’HIV (fonte ForumSalute.it).

Lo studio e le ricerche sul genoma umano e le terapie geniche rappresentano quindi una strada fondamentale per migliorare ed affinare le conoscenze sulle varie malattie genetiche e su tutte quelle patologie derivanti dalle anomalie o dalle malformazioni di geni e cromosomi.

I genetisti, attraverso il progetto genoma umano, contano di riuscire nel medio periodo ad individuare la possibilità di modificare il codice genetico in modo da poter finalmente curare numerose malattie gravissime come la fibrosi cistica.

Alcuni ricercatori hanno ad esempio elaborato una tecnica all’avanguardia, il cui scopo è quello di sostituire le occorrenze di una specifica parola di DNA contenuta nel genoma umano, con l’obiettivo finale di modificare lo schema senza alterare la struttura di base e costruire cellule per la produzione di nuove proteine.

Il cammino probabilmente è ancora lungo ma le premesse e gli strumenti per consentire alla terapia genica di mantenere le sue promesse nei confronti della collettività ed individuare il modo di sconfiggere le oltre 4.000 malattie genetiche oggi conosciute, sono davvero ottimali.

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